Her-2: Stworzenie Herceptin, rewolucyjnego leczenia raka piersi

Ta książka opisuje rozwój nowego typu terapii raka piersi, od odkrycia celu molekularnego do zakończenia udanych randomizowanych badań klinicznych i zatwierdzenia do użytku. Jest to opowieść o triumfie inspirowanego klinicysty przeciwko wielkiej opozycji, w której skład wchodzą jego koledzy, agencje udzielające grantów i firmy farmaceutyczne. Nie ma wątpliwości, że Dennis Slamon odkrył rolę onkogenu erbB2 (her2) w raku piersi i jajnika i odegrał ważną rolę w badaniach przedklinicznych, które wykazały, że hamowanie tego celu molekularnego było warte zachodu. Był także siłą napędową w rozwoju i prowadzeniu badań klinicznych, które ostatecznie doprowadziły do kluczowych randomizowanych badań, które wykazały aktywność terapeutyczną. Po latach dzielenia się platformami konferencyjnymi ze Slamonem, myślę, że opis jego postaci Bazella jest karykaturą. Kilka innych wybitnych onkologów opisano w podobnie powierzchownym stylu.
Bazell jest dziennikarzem medycznym i tam, gdzie opisuje sprawy faktyczne, takie jak aktualna radioterapia i chemioterapia, jego pisanie jest jasne, interesujące i dokładne. Historia oparta jest w dużej mierze na szczegółowych relacjach poszczególnych pacjentów z rakiem piersi, ich walkach z chorobą i ich próbach uzyskania nowej terapii. Warto dowiedzieć się, jak szybko pacjenci zdali sobie sprawę z potencjalnej wartości przeciwciała anty-erbB2, Herceptyny i jak ciężko było, aby wielu zostało skierowanych do prób przez swoich onkologów. Jednym z głównych czynników, które się pojawiają, jest utrata honorariów, gdy pacjenci wchodzą do badań klinicznych.
Rozwój Herceptinu miał wiele kaprysów, a Bazell próbuje pokazać, jak zmiany w kierownictwie i personelu w Genentech często zakłócały program. Zostało to zapisane tylko przez jedną lub drugą osobę, która go wspierała we właściwym czasie. Jeśli jest to prawidłowe, niepokojące jest wskazanie, jak łatwo można wyrzucić dobrą pracę naukową i kliniczną, co zapobiega rozwojowi nowej terapii. Ta historia będzie jedną z najciekawszych części książki dla czytelnika medycznego, ponieważ naukowe i medyczne aspekty raka piersi i jego leczenia są wyraźnie skierowane do osoby świeckiej lub pacjenta.
Rozwój Herceptyny był niezwykły, ponieważ grupy pacjentów-adwokatów żądały dostępu do narkotyku, podczas gdy wciąż było ono badane podczas próby i było jej mało. Stworzono loterię dla pewnej liczby pacjentów, którzy nie brali udziału w próbach otrzymywania leku co miesiąc, gdy zapasy stały się dostępne. Bazell dobrze opisuje moc takich grup, które stanowią ważny model dla przyszłych prób leków o wysokiej aktywności i niskiej toksyczności u pacjentów opornych na leki cytotoksyczne.
Niepowodzenie Genentechu w otrzymaniu porady od prowadzących śledczych prawie spowodowało niepowodzenie decydującego badania, ale na szczęście sytuacja została poprawiona. Ta tragedia wskazuje na potrzebę szeroko zakrojonych badań i zainteresuje pracowników branży farmaceutycznej.
Książka przesadnie podkreśla kpiny, które poniósł Slamon. W czasach, gdy opracowywano Herceptin, większe firmy skupiały się na hamowaniu szlaku sygnałowego kinazy tyrozynowej różnymi metodami, w tym niskocząsteczkowymi doustnymi inhibitorami her2 i innymi etapami w dół, takimi jak ras Również John Mendelsohn, wspomniany pokrótce w książce, ukazał rolę innego członka rodziny erbB2, receptora czynnika wzrostu naskórka, ze znacznymi szczegółami. Tak więc, akademicka społeczność medyczna i naukowa rozpoznała i pracowała nad wieloma aspektami sygnalizacji czynnika wzrostu jako receptą, lecz ten fakt nie jest rozpoznawany przez Bazella w jego próbie rozwinięcia głównego tematu opowieści. Nie sądzę, aby lekarze uznali tę książkę za przydatną, ale mogą chcieć wiedzieć, co czytają jej pacjenci, a książka ma lekcje dla przemysłu farmaceutycznego.
Adrian L. Harris, MD
University of Oxford, Oxford OX3 9DS, Wielka Brytania

[podobne: klimakterium, busulfan, dienogest ]
[patrz też: nowotwór płuc objawy, nowotwór wątroby, odma prezna ]